Rząd obiecał, rodzice chorych dzieci czekają. Kiedy podskórny lek na hemofilię będzie refundowany?

• Instytut Matki i Dziecka jest jednostką koordynującą różne programy lekowe, w tym program "Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B". 
• Refundację na lek podskórny, który najmłodszym pacjentom daje szansę na zmniejszenie częstotliwości bolesnych wkłuć, w lipcu br. zapowiadało Ministerstwo Zdrowia. 
• Pełnomocniczka dyrektora Instytutu Matki i Dziecka ds. programów lekowych medycznych i badań przesiewowych zapewnia Interię, że od tego czasu trwają intensywne prace. 
• To nie jest tak, że do tej pory nie robiliśmy nic. My wiemy, że ten lek jest oczekiwany przez rodziców, jednak procedury wymagają czasu - wskazała dr Magdalena Wysocka. 

Ciężka postać hemofilii powoduje, że już u niemowląt nawet codzienne czynności, jak przebieranie czy podnoszenie, mogą prowadzić do rozległych krwawień do stawów, mięśni czy mózgu. 

Rodzice od miesięcy apelowali, że dostęp do leczenia lekiem podskórnym z substancją o nazwie emicizumab daje ich dzieciom szansę na łatwiejsze podanie niezbędnego preparatu. Mowa tutaj o niemowlętach, u których poziom czynnika VIII krzepnięcia spada poniżej 1 procenta, co sprawia, że do poważnych wylewów może u nich dojść samoistnie. 

W takich sytuacjach dzieci muszą otrzymywać czynnik dożylnie, w częstotliwości nawet co dwa dni, w warunkach szpitalnych. Z kolei lek podskórny może być podawany często nawet co dwa tygodnie i nie wymaga każdorazowej wizyty w placówce medycznej.

W październiku br. Ministerstwo Zdrowia zdecydowało o refundacji preparatu emicizumab dla większej grupy dzieci. W związku z rosnącą liczbą zgłoszeń sugerujących opieszałość w tej kwestii, do sprawy włączyła się także Rzeczniczka Praw Dziecka.

"Wpływają do mnie informacje od rodziców tych dzieci mówiące o braku możliwości podjęcia wspomnianego leczenia" - napisała Monika Horna-Cieślak, która już dwukrotnie zwracała się do Ministerstwa Zdrowia o przedstawienie informacji na temat dostępu dzieci kwalifikujących się do leczenia emicizumabem w ramach programu lekowego.

Media społecznościowe w ostatnich tygodniach pełne były kolejnych apeli rodziców o interwencję w sprawie dostępu do leku podskórnego, a tym częstsze stały się one po pierwszych doniesieniach o sześciomiesięcznym dziecku z ciężką postacią hemofilii, które trafiło do szpitala w związku z wylewem do mózgu:

"Leku podskórnego zagwarantowanego przez państwo od 1 lipca 2024 roku dzieciom chorym na hemofilię ciągle brak! Przetarg nie został ogłoszony, a próby uzyskania jakiejkolwiek odpowiedzi od Programu Lekowego pozostają bez odpowiedzi" - pisze rodzic jednego z chorych dzieci w mediach społecznościowych. To tylko jeden przykład tego typu zapytań.  

W tym konkretnym przypadku to Instytut Matki i Dziecka jest jednostką koordynującą program lekowy "Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B". Interia Biznes rozmawiała z przedstawicielką tej instytucji. Stanowisko dr Magdaleny Wysockiej jest jednoznaczne.

Pełnomocniczka dyrektora Instytutu Matki i Dziecka ds. programów lekowych medycznych i badań przesiewowych tłumaczy, że "na mocno zaawansowanym etapie" są już prace przygotowawcze związane z ogłoszeniem przetargu. Także Ministerstwo Zdrowia w przesłanej nam odpowiedzi zapewnia, ze nie potrwa to już długo:

"Obecnie trwa procedura zmierzająca do ogłoszenia postępowania przetargowego. Liczymy, że proces ten zakończy się na początku bieżącego tygodnia, a postępowanie zostanie ogłoszone" - informuje Interię Biznes biuro komunikacji MZ. Oficjalnej odpowiedzi udzielił także Instytut Matki i Dziecka:

"Rozumiemy niepokój rodziców związany z leczeniem ich dzieci, jednak chcielibyśmy podkreślić, że od momentu ogłoszenia decyzji o refundacji Instytut Matki i Dziecka rozpoczął prace przygotowawcze do przetargu centralnego" - wskazał. 

Z kolei dr Magdalena Wysocka zapewnia nas, że wszystko idzie zgodnie z planem, a nawet okres wakacyjny nie był przeszkodą. 

- Muszę powiedzieć, że kiedy pojawiła się informacja o refundacji leku podskórnego, ja wspominałam, że najwcześniej lek pojawi się za 4-5 miesięcy - mówi Interii Biznes i dodaje: - Pewną informację, kiedy jest planowane otwarcie ofert, będziemy mogli podać, gdy będzie ogłoszone postępowanie przetargowe, a mam nadzieję, że w najbliższych dniach takie ogłoszenie się pojawi. 

Chodzi o czas, gdy do programu lekowego będą mogły zgłaszać się firmy. Dr Wysocka przypomina, że normalny tryb postępowania przetargowego wynosi 35 dni od dnia ogłoszenia przetargu do zamknięcia naboru ofert. Ten termin może zostać jednak wydłużony, bo firmy startujące w przetargu mogą zadawać pytania. Wówczas termin ten może być dłuższy o kilka dni lub nawet kilka tygodni. 

Konieczny jest bowiem czas na dopełnienie formalności, by przetarg w ogóle mógł ruszyć. Mowa o pełnomocnictwach ze szpitali i całym szeregu prac, które co do zasady muszą pozostać tajne. Nadal jednak wielu rodziców uważa, że cały trwa zbyt długo.

Pełnomocniczka dyrektora Instytutu Matki i Dziecka ds. programów lekowych medycznych i badań przesiewowych ma głęboką nadzieję, że postępowanie zakończy się tak szybko, jak to będzie możliwe, zgodnie z przepisami prawa.

- To nie jest tak, że do tej pory nie robiliśmy nic. My wiemy, że ten lek jest oczekiwany przez rodziców, jednak procedury wymagają czasu. Pierwszy przetarg na nowy lek zawsze trwa dłużej. Kolejny jest zawsze szybszy - dodaje dr Wysocka.

Na nasze pytanie, czy jest szansa, że podskórny lek będzie dostępny dla małych pacjentów jeszcze przed końcem roku, nie wyklucza takiego scenariusza. Proste wyliczenia pokazują, że to już kwestia tygodni, nie miesięcy. Zakładając, że przetarg ruszy w ciągu najbliższych dni, a proces składania ofert nie wydłuży się znacząco, trzeba liczyć się z tym, że podskórny lek na hemofilię trafi do szpitali i rodziców za około dwa miesiące. 

Najnowszy projekt listy leków refundowanych, który obowiązuje od 1 października, zmienił program lekowy B.15: "Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B". W myśl nowych przepisów lek emicizumab (lek podskórny) będzie dostępny dla dzieci do 2. roku życia i to niezależnie od rodzaju profilaktyki u tych pacjentów. Wspomniany lek w 2018 r. został dopuszczony do obrotu w krajach Unii Europejskiej, a od marca 2020 r. był dostępny w Polsce, jednak dla węższej grupy pacjentów. 

Agnieszka Maciuła-Ziomek