Terapię stosuje się przede wszystkim u dzieci chorych na złośliwe chłoniaki i ostrą białaczkę, które wyczerpały opcje leczenia. Technologia CAR-T polega na wytworzeniu dla każdego pacjenta leku na bazie jego własnych limfocytów - białych krwinek. Do DNA limfocytu wszczepiany jest specyficzny dla nowotworu gen, dzięki temu z organizmu eliminowane są wyłącznie komórki chore, a nie jak w przypadku chemio- i radioterapii, również zdrowe. Leczenie jednego pacjenta technologią CAR-T kosztuje ponad pół miliona dolarów. Do niedawna była ona całkowicie niedostępna w Polsce. W ubiegłym roku terapię tę zastosowała po raz pierwszy poznańska Klinika Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego. A przed niespełna dwoma tygodniami Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu wyleczył nią 11-letniego pacjenta z ostrej białaczki.
ABM zakłada, że licencja na CAR-T zostanie sprowadzona do Polski w przyszłym roku. - Wierzymy, że dzięki naszemu finansowaniu i wiedzy polskich naukowców kilkaset osób w Polsce będzie miało szansę na skorzystanie z tej terapii w trakcie realizacji grantu. Bez tego programu takich szans nie będzie - podkreśla dr n. med. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.
Z badań wynika, że przy zastosowaniu technologii CAR-T, po trzech miesiącach u 82 proc. pacjentów utrzymuje się remisja choroby, a u 98 proc. z nich znikają wszelkie ślady białaczki.
ew
