Badania medyczne w Polsce i klątwa "nierentownych" chorób. "Nie może być tak, że ktoś zostaje sam z kłopotem"

•  Agencja Badań Medycznych działa od 4 lat
• Na badania kliniczne ponad 60 tys. pacjentów wydała już 3 mld zł
• Praca nad nowym lekiem trwa nawet 20 lat
• ABM pracuje nad sposobami leczenia chorób, którymi nie interesują się koncerny farmaceutyczne
• Każdy dolar zainwestowany w ochronę zdrowia da po 5 latach 4 dolary zwrotu

Agencja Badań Medycznych istnieje już od 4 lat. Jak przekonuje jej szef ma ona pokazać, że inwestycje w naukę przekładają się bezpośrednio na nowe technologie i leki. Dotąd ponad 60 tys. polskich pacjentów wzięło udział w badaniach klinicznych, na które Agencja wydała już 3 mld zł.

- Chodzi o leki, których nie ma w normalnej procedurze refundacyjnej, a dają szansę na lepsze, dłuższe życie dla pacjentów albo na życie w ogóle. Często są to leki w Polsce po prostu niedostępne, a można z nich skorzystać dzięki naszemu wsparciu - mówi Interii Biznes Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.

Badania naukowe wymagają ogromnych kwot bez pewności jaki będzie ich efekt. Zdaniem prezesa Sierpińskiego dylemat jest pozorny.

- Wszyscy zdajemy sobie sprawę z tego, że gdybyśmy nie inwestowali w postęp nauk medycznych, to nowe leki w ogóle by nie powstawały. Zawsze możemy się zastanawiać, czy to są środki adekwatne, czy powinniśmy łożyć akurat na to, kiedy brakuje na coś innego. Ja jestem zdania, że kiedy udaje nam się zapewnić nowe leki całej populacji pacjentów w Polsce, np. dzieci z rzadkimi chorobami, gdzie podanie leku kosztuje nawet milion złotych w ciągu roku, to jest to naprawdę duża rzecz. To wydłuża ludzkie życie, pacjenci po prostu mają szansę na wyzdrowienie - dodaje nasz rozmówca.

Zarazem słyszymy często w mediach, że ktoś tego drogiego leku jednak nie dostał - jak to pogodzić?

- W Polsce mamy taką tendencję do mówienia, że w ochronie zdrowia jest źle, że "nic nie działa". W krajach Europy Zachodniej czy w Stanach Zjednoczonych wcale nie jest aż tak dużo lepiej i zawsze pozostaną pewne grupy pacjentów dla których zabraknie pewnych terapii, ponieważ ilość środków jest ograniczona i musimy zarządzać tym, co mamy, w sposób najbardziej efektywny. Badania kliniczne, którymi się zajmujemy oraz infrastruktura badawcza, którą finansujemy, to elementy budowania innowacyjnego systemu ochrony zdrowia. Jeżeli środki, które przekazujemy, przełożą się na to, że jeden, dwa, może pięć leków zostanie stworzonych i przetestowanych w Polsce, wejdzie do ogólnego użytku, to jest to niewątpliwie zysk - przekonuje szef Agencji Badań Medycznych.

W czerwcu br. działalność Agencji skrytykowała Najwyższa Izba Kontroli. W jej ocenie zyski dla pacjentów nie są proporcjonalne do nakładów.

- NIK nie rozumie specyfiki badań klinicznych. Pierwsze projekty sfinansowaliśmy w na początku roku 2020, co oznacza, że funkcjonują one mniej więcej od 3 lat, a najkrótsze projekty, które finansujemy, mają interwał sześcioletni. To oznacza, że potrzebne są jeszcze 2-3 lata, żeby pokazać owoce naszej działalności. Oczywiście możemy dyskutować, czy to powinno trwać tak długo, dlaczego nie można szybciej - niestety, biotechnologia działa dokładnie w taki sposób. Wynalezienie nowego leku to nawet 20 lat ciągłej pracy, miliardowe inwestycje i niepewny efekt. Zwracam jednak uwagę, że od pierwszego dnia, kiedy finansujemy projekty naukowe, pacjenci otrzymują dodatkową opcję leczniczą. Sam nie wiem, co wyjdzie z tych projektów, czy zakończą się sukcesem. Zdarzają się ślepe uliczki, to normalne, ale jeżeli ktoś otrzymuje szansę, to trudno mówić, że efektu nie ma - mówi Radosław Sierpiński.

Prezes Sierpiński nie obawia się o los Agencji po wyborach.

- To instytucja, która nie należy do "zdobyczy politycznych". Nie wierzę, by jakikolwiek nowy rząd, podjął się jej likwidacji, zbyt jest potrzebna. Jesteśmy dobrze postrzegani na najlepszych uniwersytetach medycznych czy w instytutach naukowo-badawczych. Niedawno uruchomiliśmy nawet szkolenie na Harvard Medical School, dzięki któremu polska kadra będzie wyjeżdżała do najlepszej uczelni na świecie. Nie mam żadnych wątpliwości, że instytucja pozostanie i mam nadzieję, że będzie dalej wędrowała drogą, którą wytyczyliśmy. Trzymam kciuki, by rozwijała się dalej tak dobrze - uważa prezes ABM.

Czy jednak szansy na odkrycia medyczne nie mają wyłącznie wielkie korporacje w bogatych krajach?

- Powinniśmy patrzeć na ochronę zdrowia jako miejsce inwestycji. Wg firmy McKinsey 1 dol. daje tu w ciągu 5 lat zwrot na poziomie 4 dol. - to wielkie pieniądze, które wracają do gospodarki, często w sposób pośredni. Zdrowsze społeczeństwa, które nie przebywają na zwolnieniach chorobowych i nie mają chorób przewlekłych, są w stanie efektywniej pracować, a ich gospodarka jest bardziej skuteczna. Sama biotechnologia jest przykładem sektora gospodarki typu smart. Im więcej Polaków pracuje w firmach farmaceutycznych czy biotechnologicznych, tym lepiej, bo to często pieniądze inwestowane u nas z Zachodu - przekonuje prezes Sierpiński.

- Oczywiście, nie możemy być równie efektywni, jak globalne korporacje farmaceutyczne, które mają budżety porównywalne np. do całej Republiki Czeskiej i zatrudniają dziesiątki tysięcy ludzi. To podmioty biznesowe, osią ich działania jest generowanie zysku dla akcjonariuszy. Bywają jednak pacjenci, którzy mieli nieszczęście zachorować na "nierentowną" chorobę, na którą cierpi 20-50 osób w skali kraju. Przy kosztach stworzenia leku sięgających kilku miliardów dolarów żadna firma nie osiągnęłaby tu zysku, dlatego potrzebne są agencje takie jak nasza, wzorowana na Medical Research Council, powołanej jeszcze przed I wojną światową w Wielkiej Brytanii. Właśnie takie agencje realizują niekomercyjne badania kliniczne tam, gdzie firmom się to nie opłaca. Spójrzmy dziś na strukturę badań komercyjnych w Polsce - powstanie Agencji Badań Medycznych zwiększyło je zresztą o blisko 30 proc. - to badania onkologiczne i kardiologiczne, bo to główne przyczyny umieralności na świecie i najlepszy kąsek biznesowy - tacy pacjenci leczą się przez wiele lat. A co z innymi chorobami? Od kilku lat nie powstają nowe antybiotyki. Nikt nie jest tym zainteresowany ze względów biznesowych, bo antybiotyki są po prostu tanie. Dziś radzimy sobie z tym co mamy, ale coraz częściej mówi się o bakteriach, na które żadne antybiotyki już nie działają. Wynalezienia nowego leku trwa kilkanaście lat, a w tej chwili nie toczą się żadne badania kliniczne, bo nikt nie chce tych miliardów zainwestować. Podsumowując: nie może być tak, że jeżeli ktoś ma pecha zachorować na chorobę "nierentowną", to zostaje sam z kłopotem - to kwestia odpowiedzialności, którą my podejmujemy - deklaruje prezes Agencji.

Rozmawiamy w dniach w których głośno o kolejnej wersji covidu - Radosław Sierpiński, z wykształcenia lekarz, nie obawia się jednak powrotu pandemii.

- Jesteśmy zdecydowanie lepiej przygotowani. Mamy kilka modeli szczepionki, które są aktualizowane, mamy leki retrowirusowe, które okazały się w wielu wypadkach skuteczne. Społeczeństwo, w dużej mierze wykazało się wielką roztropnością i zaszczepiło się przynajmniej raz, dwa czy trzy, to jednak generuje odporność. Tak jak pacjenci, którzy szczepią się na grypę - nawet jeżeli w jakimś roku się nie zaszczepią, to i tak korzystają z pamięci immunologicznej czyli odporności. Nie obawiałbym się zatem powtórki z kryzysu - podsumowuje Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.

Wojciech Szeląg